Tratamente

Testul MILES
Brosura

 

Cautarea unui Tratament pentru LAM!

E impresionant daca stai sa te gandesti! Am trecut de la a nu sti nimic despre aceasta boala in 1998 la un test de trei milioane de dolari in 2006, bazat pe intelegerea defectului genetic, tiparul de crestere al celulei vatamate, si pe o terapie moleculara indreptata in directia potrivita. Cat de norocosi suntem ca traim in aceasta epoca a miracolelor moleculare, si ce inspiratie a fost acest efort pentru toti oamenii de stiinta si medicii care au luat parte la el!

Fundatia LAM lucreaza insistent la gasirea unui tratament eficient pentru LAM. In primii cinci ani de la fondarea cercetarilor LAM, cercetatorii fundatiei LAM au raportat trei descoperiri majore, inclusiv dovezi pentru provenienta genetica a LAM, identificarea unei gene a LAM si o explicatie moleculara pentru cresterea anormala a celulelor musculare netede in cazul LAM. Aceste date au avut ca rezultat identificarea unui remediu molecular promitator numit sirolimus sau rapamicina. Testarea din 2003 a Rapamicinei in Cincinnati, un studiu pilot pentru testarea eficientei sirolimus, s-a desfasurat la Spitalul pentru Copii al Universitatii din Cincinnati. Rezultatele acestui studiu sugereaza ca sirolimus este promitator in ceea ce priveste tratarea LAM, sclerozei tuberoase si angiomiolipoamelor (tumori de rinichi). Informatiile sunt acum revizuite pentru publicare, iar rezultatele vor fi puse in circulatie odata cu publicarea. Aceste studii clinice si de baza au inspirat desfasurarea Testului MILES, un test esential epntru testarea eficientei sirolimus in LAM. Testul MILES, si multe alte teste care se vor desfasura in cadrul cercetarilor fundatiei LAM, sunt rezultatele unui deceniu de investitii inteligente.

Vom sti daca sirolimus functioneaza datorita testelor clinice incluse in Testul MILES, dar am ajuns intr-un moment esential al cercetarilor LAM. Cartile sunt pe masa. Am aflat ceva. Avem obiective. Nu mai bajbaim in intuneric. Daca functioneaza, vom fi pregatiti sa efectuam testele pentru LAM si scleroza tuberoasa la nivel mondial. Medicii si pacientii LAM sunt devotati conceptului de dezvoltare a unei retele clinice mondiale pentru cercetarile LAM. Progresul LAM a inceput cu organizarea pacientilor, iar remediul pentru LAM poate fi gasit in acelasi fel!

sus


Ce este un test clinic?

Un test clinic este un studiu de cercetare care stabileste daca terapiile experimentale sunt sigure si eficiente intr-un mediu supravegheat. Institutele nationale de sanatate din SUA declara pe web site ca "testele clinice desfasurate cu atentie sunt cele mai rapide si mai sigure metode pentru gasirea unor tratamente care sa functioneze pentru oameni si a unor metode de imbunatatire a sanatatii."

O comisie de monitorizare a sigurantei informatiei (DSMB), comisie independenta, formata anume pentru monitorizarea informatilor pe parcursul studiului, este folosita pentru a stabili daca este necesara continuarea studiului atat din punct de vedere stiintific, cat si etic. Stabilirea unei DSMB este necesara pentru testele clinice plasate in mai multe locatii care implica tratamente cu un potential risc pentru pacienti.



sus


De ce sa participam la un Test clinic?

Exista multe motive pentru a participa la un test clinic, si anume: accesul la un tratament la cel mai ridicat standard sau la un tratament nou, promitator, la monitorizare indeaproape printr-o echipa de tratament si la oportunitatea de a ajuta la imbunatatirea nivelului de cunostinte si tratamente pentru viitorii pacienti. Participantii la testele clinice au parte de atentie individuala si sunt urmariti indeaproape de echipa de tratament. Acest lucru poate semnifica intalniri frecvente cu cercetatorii, precum si cu doctorii principali ai pacientilor.

In functie de test, pacientii pot primi ingrijiri la un centru important de tratament, o universitate sau un spital local, un centru medical sau cabinet al unui doctor. Atunci cand se desfasoara testul clinic, directivele federale reglementeaza strict testele clinice prin solicitarea supravegherii acestora de catre comisii independente, numite Comisii institutionale de control (IRBs). Fiecare studiu are un plan de actiune, denumit si "protocol", iar IRB aproba acest plan pentru a se asigura ca pacientii nu sunt expusi unor riscuri inutile.

Participantilor li se da ocazia sa isi dea acordul in cunostinta de cauza, prin care cercetatorii ofera explicatii si informatii despre teste, permitand participantilor sa ia decizia de a participa la studiu, in cunostinta de cauza. Pentru a-si da acordul in cunostinta de cauza, pacientii semneaza un document care detaliaza studiul si drepturile pacientilor. Participarea la un test clinic este voluntara, iar pacientul poate sa se razgandeasca in orice moment si din orice motiv.



sus


Informatii generale despre Studiul Pilot din 2003 pentru testarea Sirolimus

Testarea din 2003 a Rapamicinei in Cincinnati s-a desfasurat pentru testarea efectului medicamentului sirolimus (cunoscut si ca rapamicina) pentru tumorile de rinichi denumite angiomiolipoame la pacientii cu LAM sau scleroza tuberoasa. Fiecare pacient testat a primit rapamicina in cantitati din ce in ce mai mari - de la foarte mici, la medii, la doze complete in timp ce marimea tumorii la rinichi era monitorizata prin RMN pe paracursul a patru luni. Medicamentul a fost administrat in continuare pe o perioada de un an, moment in care s-a oprit administrarea rapamicinei si marimea tumorii la rinichi a fost monitorizata in lipsa tratamentului. Pe langa RMN ale rinichilor, s-au urmarit si punctele secundare privind calitatea vietii (masurate printr-un chestionar), precum si functiile plamanilor, tomografii computerizate ale toracelui si RMN al creierului, dar si leziunile de piele ale pacientilor cu scleroza tuberoasa.

Studiul preliminar s-a desfasurat pentru a stabili daca remediul este sigur si promitator. Exista trei motive pentru care studiul nu are puterea statistica sa dovedeasca functionalitatea remediului in cazul bolilor de plamani, 1) informatiile numerice sunt prea mici, 2) studiul nu este destinat minimalizarii confuziilor care duc la concluzii eronate (mai multe detalii mai incolo), 3) obiectivele principale se refera la marimea tumorilor de rinichi si nu la structura sau functionarea plamanilor. Suntem incurajati de informatiile preliminare. Acest studiu preliminar este acum revizuit pentru publicare dar sugereaza ca sirolimus este promitator pentru tratarea LAM, a sclerozei tuberoase si angiomiolipoamelor (tumori la rinichi). Aceste studii clinice si de baza au inspirat desfasurarea Testului MILES, un test esential pentru testarea eficientei sirolimus in cazul LAM.

sus

Continutul testului MILES
Testul International Multi-centru pentru Eficienta Sirolimus in Limfangiomiomatoza
Un studiu controlat aleatoriu sustinut de NIH Rare Lung Diseases Consortium

Cercetator principal: Francis X. McCormack, MD
Coordonatorii testului:Peggy Kaiser, RN, Ruth Spencer, Matthew Hodgson (matthew.hodgson@cchmc.org)
Persoana de contact pentru fundatia LAM:Sally Lamb, slamb@thelamfoundation.org sau 513.777.6889
Locatia principala: Spitalul pentru copii/Universitatea din Cincinnati
Locatii aditionale MILES: Boston, MA; National Institutes of Health (NIH), Bethesda, MD; Charleston, SC; Gainesville, FL; Denver, CO; Los Angeles, CA; Portland, OR; Toronto, Ontario, Canada; Cleveland, OH; Osaka, Japan; Niigata, Japan; Tyler, TX.

Obiective: Obiectivele acestui studiu sunt evaluarea eficacitatii si siguranta administrarii de sirolimus pacientilor cu LAM.

Argument: Sirolimus blocheaza semnalarea prin tiparul de crestere si supravietuire a celulelor Akt care este neregulat la pacientii cu LAM.

Proiectul studiului: Testul se va face aleatoriu, dublu-orb si controlat cu placebo. Pana la 240 subiecti testati (120 pe brat) vor fi tratati cu placebo sau sirolimus (2mg), oral, pe o perioada de 12 luni, iar apoi studiati fara tratament pentru 12 luni. Se vor masura functiile pulmonare, toleranta la efort fizic si calitatea vietii. Va exista o analiza provizorie in momentul in care 100 de pacienti implinesc un an de tratament. Durata totala a studiului va fi de 3 ani. Daca, in timpul analizei provizorii, se stabileste de catre comisia de monitorizare a sigurantei informatiei (DSMB) ca sirolimus are un efect benefic asupra functionarii plamanilor, atunci toti pacientii vor primi sirolimus iar studiul va continua in regim deschis pe perioada celor doi ani ramasi. DSMB poate intrerupe sau opri studiul oricand daca tratamentul cauzeaza efecte secundare inacceptabile sau inrautateste functionarea plamanilor.

Criterii de includere:

  1. Varsta de peste 18 ani
  2. Acordul in cunostinta de cauza semnat si datat
  3. Diagnosticarea cu LAM stabilita prin biopsie, sau descoperiri prin tomografia computerizata a toracelui compatibile cu LAM la instalarea sclerozei tuberoase, angiomiolipomului sau efuziilor pleurale chiloase.
  4. Functionarea anormala a plamanilor, adica FEV1 postbronhodilatator mai mic sau egal cu 70% din valoarea preconizata

Criterii de excludere:

  1. Anamneza incluzand infarct miocardic sau accident vascular legate de arteroscleroza
  2. Sarcina sau alaptare
  3. Metode contraceptive necorespunzatoare
  4. Anormalitati hematologice sau hepatice
  5. Infectii aparute la inceperea tratamentului cu sirolimus
  6. Operatii recente (implicand interventii asupra cavitatilor corporale) in termen de 2 luni de la inceprea administrarii de sirolimus
  7. Folosirea unui medicament experimental in ultimele 30 de zile
  8. Hiperlipedimie necontrolata
  9. Transplant de plamani
  10. Imposibilitatea de a respecta programarile la clinica
  11. Imposibilitatea semnarii acordului in cunostinta de cauza
  12. Imposibilitatea de a efectua testarea functiilor pulmonare
  13. Creatinina > 2,5mg/dl
  14. Destule ascite chiloase pentru a afecta functiile diafragmei
  15. Efuzii pleurale suficiente pentru a afecta functiile plamanilor
  16. Pneumotorax acut in ultimele 2 luni
  17. Alergie la sirolimus
  18. Caracter malign in ultimii 2 ani, cu exceptia cancerului de piele

Programari pe perioada studiului: Initiale, la 3 saptamani, la 3 luni, la 6 luni, la 9 luni, la 12 luni, la 18 luni si la 24 luni.  Cheltuielile de transport sunt subventionate.
Obiectiv principal: Reactia FEV1
Obiective secundare: Testul ''plimbarii de 6 minute'',reactia FVC, volumul plamanilor, capacitatea de difuzie

Pentru a afla mai multe cu privire la testare, vizitati www.rarediseasesnetwork.org.
Pentru a primi informatii cu privire la testatare, incluzand reactualizarea la deschiderea site-urilor, mergeti la
www.rarediseasesnetwork.org si semnarea registrului de contact.
Pentru intrebari privind inscrierea pentru testare, comunicati prin email cu Peggy Kaiser, RN la peggy.kaiser@cchmc.org.
Pentru intrebari privind plata transportului, comunicati prin email cu Sally Lamb la
slamb@thelamfoundation.org.

Informatii cu privire la decontarea cheltuielilor de transport

sus


Testul MILES
Testul International Multi-central pentru Eficienta Sirolimus in Limfangiomiomatoza
Frank McCormack, MD

Testul MILES se va desfasura prin intermediul Rare Lung Diseases Consortium - o retea de universitati finantate de Institutul Naţional pentru inima, plaman si sange (NHLBI) pentru a efectua teste in colaborare. Testul va fi controlat prin placebo, ceea ce inseamna ca unii pacienti vor primi o pilula dulce; va fi aleatoriu, ceea ce inseamna ca procesul prin care sunt alesi pacientii carora li se va administra placebo sau rapamicina sunt alesi la intamplare, ca de exemplu prin aruncarea unei monede; si va fi dublu-orb, ceea ce inseamna ca nici pacientii nici doctorii nu vor sti cine ce medicament primeste. Acesta este un proiect real si incercat care elimina confuziile. Speram sa includem cel putin 100 de pacienti pentru fiecare grup, cel de placebo si cel de tratament, care sa inceapa inainte de sfarsitul anului in unele centre. Pacientii carora li se administreaza rapamicina vor lua doza medie administrata in Cincinnati, mai mica decat ce se foloseste in general in cazul pacientilor cu transplant de rinichi. Vom masura prin chestionare rezultatele testelor de functionare a plamanilor, testul ''plimbarii de 6 minute'', calitatea vietii si dispneea (respiratie intretaiata). Pentru a se califica, pacientii trebuie sa poata sa isi dea acordul in cunostinta de cauza, sa aiba plamani care functioneaza anormal (FEV1<70%) si sa nu prezinte efuzii pleurale (lichid in cavitatea toracica) in cantitati care ar putea influenta functia plamanilor. Nu se fac tomografii computerizate sau RMN la acest punct, iar marimea tumorii la rinichi nu este monitorizata. Testul va dura doi ani, dar informatiile vor fi analizate la sase si doisprezece luni. Daca functiile plamanilor (FEV1 sau FVC) se imbunatatesc in grupul celor carora li se administreaza rapamicina, pana la aceste puncte de verificare, pacientiilor din grupul placebo li se va administra medicamentul iar testul va continua cu monitorizarea sigura si eficienta pana la sfarsitul celor doi ani. Intentia acestui proiect este de a face posibila detectarea unui efect puternic al medicamentului la inceput (in primele sase sau douasprezece luni) si un efect mai subtil mai tarziu (la sfarsitul celor doi ani). Efectele secundare pe care le vom monitoriza includ susceptibilitatea la infectii, ulcer al mucoasei bucale, nivel ridicat de colesterol si forme neobisnuite de inflamare a plamanilor de tip pneumonie, care nu se datoreaza infectiilor.

De ce Placebo?
Multi pacienti cu LAM au intrebat de ce este nevoie de un grup caruia sa i se administreze palcebo. Raspunsul este ca vom avea o singura oportunitate pentru a raspunde la intrebarea referitoare la eficienta rapamicinei ca terapie pentru LAM. Daca nu o vom face corect, multi oameni pot avea de suferit.

Probabil cea mai buna metoda pentru a ilustra acest lucru este modul in care noi, ca cercetatori si medici, nu am reusit sa gasim terapii pentru o alta boala de plamani foarte grava, fibroza pulmonara idiopatica (IPF). In cazul IPF, plamanul devine din ce in ce mai dens si se micsoreaza in timp iar o cicatrice inlocuieste mici saci de aer care contin oxigen. Boala are un caracter progresiv, implacabil si este de obicei fatala, adesea la doi ani dupa aparitia respiratiei intretaiate. Tratamentul cu doze mari de prednisone si agenti de chimioterapie este acceptat ca standard de ingrijire de decenii, fara existenta unei dovezi sau a unui test corespunzator. In timp, a devenit clar pentru aproape toti medicii care se ocupa de pacientii cu IPF ca aceasta terapie toxica, care este adesea complicata de infectii serioase, osteoporoza, cataracta, fracturi de sold si coloana, este de obicei ineficienta. Multi pacienti au suferit. Acum cativa ani, un cercetator din Europa a raportat rezultate incurajatoare cu un medicament nou, in urma unor teste preliminarii restranse, de genul celui cu rapamicina pe care il desfasuram in Cincinnati. La pacientii cu IPF carora li s-a administrat interferon gamma au aparut imbunatatiri in functiile plamanilor. Exista declaratii ale pacientilor si medicilor cu privire la beneficiile miraculoase ale medicamentului, inclusiv rapoarte in care se mentioneaza ca oxigenul nu a mai fost necesar iar pacientii puteau face din nou exercitii fizice, etc. Desi medicamentul este aprobat de FDA pentru alte boli si multi medici au inceput sa il prescrie pentru IPF la costuri ridicate pentru pacienti si companiile de asigurari, FDA nu il aproba pentru IPF fara un test clinic national adecvat. Studiul Multi-central IPF a fost incheiat anul acesta, si nu a descoperit nici un efect al medicamentului asupra functionarii plamanilor. Din nou, oamenii au suferit. Inca o demonstratie, de data asta a puterii rezultatelor pozitive ale testelor. Nepotul meu, Jason, a fost diagnosticat cu limfom Hodgkin avansat la varsta de unsprezece ani. Anul viitor va absolvi Universitatea din Michigan. Este in viata azi datorita curajului si inteligentei familiilor care au luat decizia dificila de a-si inscrie copiii in teste clinice concepute adecvat.

Oricat de incurajatoare ar suna, rezultatele primului test cu rapamicina nu pot dovedi ca medicamentul este eficient pentru LAM. Rezultatul masoara folosirea testelor dependente de efort care pot fi influentate de starea de spirit si de motivatie. Singura cale de a fi siguri ca nu ne amagim este eliminarea cat mai multor confuzii posibile; mai ales ascunzand de pacient si medic starea tratamentului. Admir foarte mult curajul si credinta pacientilor LAM care s-au angajat sa faca acest lucru impreuna si sa il faca cum trebuie.

LAM este un model pentru apararea eficienta a pacientilor. Datorita pacientilor, boala a iesit din obscuritate si va obtine o terapie moleculara in mai putin de cinci ani. Am incredere totala in comunitatea LAM pentru a stabili standardele de desfasurare a testelor clinice!

sus

Dr. McCormack raspunde la intrebarile pacientilor cu LAM referitoare la viitorul Test MILES

  1. Care sunt locatiile planificate?
    Initial Cincinnati, NIH, Charleston, Tyler, Gainesville. Cleveland, Portland, Denver, Osaka/Niigata, Boston, UCLA, iar mai tarziu Toronto.
  2. Va rugam sa ne oferiti un scurt bilant de desfasurare pentru Testul MILES, odata inceput. Presupunem ca ne va lua un an ca sa inregistram toti pacientii. In primul an trebuie respectate sase programari iar in al doilea, doua. Va exista o analiza provizorie in momentul in care 100 de pacienti implinesc un an de tratament. Testul va fi incheiat dupa 3 ani.
  3. Care sunt riscurile si/sau efectele secundare ale medicamentului?
    Riscurile previzibile sunt ulcerul mucoaselor bucale si problemele cu colesterolul, care afecteaza cam jumate din pacientii care iau acest medicament. Acestea sunt aproape intotdeauna autolimitate si controlabile. Cele mai ingrijoratoare sunt infectiile si sindromul de genul pneumoniei, dar acestea sunt mai rar intalnite.
  4. Ce parere aveti despre medicina/tratamentele alternative (ierburi, vitamine, minerale, etc. chiropractica, presopunctura, etc.)?
    Recunosc ca nu stiu prea multe despre aceasta ramura a medicinei, si sunt un mare sustinator al tratamentelor stiintifice.
  5. Ce costuri implica testul?
    Pacientii nu platesc nimic pentru medicament si programarile la control. Cheltuielile de transport sunt subventionate pentru toti participantii din SUA. Pacientii LAM care sunt dinafara SUA si doresc sa participe la test o pot contacta pe Sally Lamb la Fundatie pentru mai multe informatii. Se foloseste asigurarea pentru a plati pentru probleme neasteptate (bronsita, etc).
  6. A fost scos de pe lista de transplanturi vreun pacient LAM datorita imbunatatirii functiilor acestui medicament si scaderii blocajelor sau este prea devreme pentru a spune?
    Este prea devreme pentru a spune acest lucru. Nimeni nu ar trebuie sa se inscrie la acest test in locul inscrierii pe lista de transplanturi. Speram ca acesta sa fie un tratament eficient, dar acest lucru trebuie dovedit.
  7. Atunci cand un pacient se inscrie, trebuie sa ramana in tara (in care se desfasoara testul) pentru cel putin 1-2 ani?
    Pacientii trebuie sa se intoarca pentru control de opt ori in doi ani, dar nu e nevoie ca ei sa ramana in tara intre aceste programari.
  8. Daca sirolimus se dovedeste eficient ca medicament pentru tratarea LAM, poate fi introdus si in tarile in care nu sunt incluse in locatiile testului?
    Va fi disponibil pacientilor din tarile in care medicamentul este disponibil. Nu este la fel de clar daca asigurarile vor acoperi plata acestuia. Exista multe tari, cum ar fi Japonia, care nu importa rapamicina, si acest proces este guvernat de multe reglementari. Obtinerea medicamentului in aceste circumstante este dificila, dar nu imposibila.
  9. Care sunt cerintele de participare la test? Eu termin in august chimioterapia pentru cancer la san. Pot sa particip totusi?
    Imi pare rau, dar nu. Am exclus persoanele care au avut cancer in ultimii doi ani pentru ca exista un risc teoretic ca sirolimus sa contribuie la raspandirea sau revenirea cancerului.
  10. Care este scopul testului – prevenirea? Vindecarea? Gasirea unui medicament mai eficient decat progesteronul?
    Scopul acestui test este de a stabili daca sirolimus are un efect benefic asupra functiilor plamanului. In ultima instanta, vrem sa aflam daca imbunatateste sansele de supravietuire si incetineste progresul, dar acestea necesita alte teste.
  11. Cat va dura testul si cand se asteapta rezultatele?
    Testul va dura trei ani, cel mai devreme putem astepta rezultate peste 1,5 ani.
  12. Boala mea este grava - pot fi luata in considerare pentru test?
    Da, nu excludem pe baza gravitatii bolii.
  13. Cat de des se fac teste?
    Programarile la control includ teste pentru functiile plamanilor, tomografii computerizate si teste de laborator, dar nu si teste invazive cum ar fi bronhoscopia. Acestea se vor desfasura la fiecare trei luni in primul an, si apoi la fiecare sase luni in al doilea an.
  14. Pot sa iau parte la test daca sunt sub tratament cu oxigen?
    Da.
  15. Ce s-ar intampla daca sunt chemata pentru un transplant in timpul testului?
    Nu puteti fi inscrisa pentru un transplant si pentru test in acelasi timp.
  16. Am suferit un transplant de plaman si am LAM in celalalt plaman. As vrea sa pot participa la test. Am luat sirolimus dupa transplant, dar a devenit prea scump si a trebuit sa ma opresc.
    Transplantul de plaman este un motiv pentru excludere. Imi pare rau.
  17. In timpul testului, ni se va recomanda o anumita dieta, un program de exercitii si vom fi atentionati cu privire la posibile probleme? Se asemana cu precautiile din cazul chimioterapiei?
    Da, vor exista fise de informare despre rapamicina, controlarea ulcerului mucoasei bucale si a colesterolului.
  18. Testul MILES este mai bun decat terapia cu hormoni?
    Terapia cu hormoni nu este dovedita. Speram ca testul MILES ne va dovedi daca sirolimus imbunatateste sau nu functiile plamanilor cu LAM. Acesta este scopul testului.
  19.  Daca unele din efectele secundare (nivelul mare al colesterolului, grasimi in sange, ulcer al mucoasei bucale) vor dezvalui faptul ca se administreaza medicamentul, de ce se mai foloseste placebo?
    Aveti dreptate ca efectele secundare vor 'deconspira' detaliile testului in unele cazuri, adica va fi clar pentru doctorul acestei persoane ca i-a fost administrat medicamentul activ. Dar chiar si o "securizare" imperfecta este mai buna decat nici una.
  20. Toti cei inscrisi in Fundatie vor primi informatii cu privire la protocol?
    Da. Trebuie sa va inscrieti de asemenea la http://www.rarediseasesnetwork.org/
  21. Stiu ca se fac opt programari la control in doi ani. Fiecare control se va face la centrul de inscriere sau poate fi facuta prin doctorul orasului in care locuiesc?
    Toate controalele se desfasoara la un centru pentru boli rare de plamani (RLDC). Desi nu incurajam acest lucru, unele programari la control se pot desfasura la o locatie diferita de cea unde s-a facut primul control. Primul control, cel de 6, 12 si 24 de luni se vor face la acelasi centru. Controlul de 3 saptamani, 3 luni, 9 luni si 18 luni poate fi facut la o alta locatie RLDC.
  22. Daca am avut cancer la san in trecut sirolimus e un risc prea mare? Nu reusesc sa obtin un raspuns clar. Vreau doar sa stiu daca ar fi bine sa nu tulbur apele avand in vedere ca acum ma simt destul de bine.
    La acest punct sunteti considerata vindecata de cancer la san. Sunteti eligibila pentru Testul MILES. Decizia privind asumarea acestui risc si participarea la test depinde de multe lucruri, incluzand aici gradul de avans al LAM, functionarea plamanilor, gravitatea cancerului la san pe care l-ati avut, etc. Aceasta este o intrebare la care se poate raspunde cu greu in scris.
  23. Cat dureaza pana cand puteti spune daca medicamentul functioneaza?
    Pe baza rezultatelor primului test, suntem optimisti ca efectele pot fi detectate in sase luni.
  24. Se vor testa pentru LAM sporadic sau doar pentru TS/LAM
    Ambele
  25. Sirolimus va opri cu adevarat avansarea LAM, sau o va vindeca? Va preveni inrautatirea sau vindeca LAM? Inteleg ca abia se testeaza, dar care sunt asteptarile pentru acest medicament?
    Speram ca medicamentul va opri cresterea celulelor LAM sau chiar le va omori. Acest lucru poate imbunatati functiile plamanilor indepartand din plaman celulele invadatoare. Cand dispar celulele, speram ca distrugerea plamanilor va fi incetinita sau se va opri.
  26. Exista vreo sansa ca acest medicament sa imbunatateasca DLCO la pacientii cu LAM?
    Daca va opri cresterea DLCO? Nu stim inca, dar speram. Testul este proiectat sa testeze acest lucru.
  27. Daca se observa ca tratamentul are efect, sa va desecretiza testul astfel incat toata lumea sa aiba acces la tratament? Daca da, cand se va intampla acest lucru?
    Atunci cand 100 de pacienti implinesc un an de tratament.
  28. Ce efecte va asteptati sa obtineti in urma tratamentului?
    O imbunatatire a FEV1. Vom verifica de asemenea alte masuratori ale functiilor plamanilor.
  29. Sunteti de parere ca sirolimus este eficient pentru toti pacientii LAM sau numai pentru anumite feluri de LAM?
    Nu vom sti raspunsul la aceasta intrebare decat dupa desfasurarea testului.
  30. Ce beneficii are testul MILES pentru femeile cu LAM care au tumori la rinichi? Nu vom examina AMLs in testul MILES, dar literatura medicala recenta raporteaza micsorari ale tumorilor la rinichi in urma tratamentului cu rapamicina.
  31. Sirolimus va imbunatati respiratia?
    Aceasta este speranta noastra!
  32. Rezultatul FEV1 la care va referiti este pre-albuterol sau post-albuterol? Care dintre acestea se foloseste pentru a stabili eligibilitatea?
    Post.
  33. Care sunt primele descoperiri din primul studiu despre rapamicina? Dar efectele secundare?
    Rezultatele au fost incurajatoare si au fost propuse pentru publicare, dar nu putem dezvalui aceste informatii inainte de acceptarea lucrarii.
  34. Companiile de asigurari vor continua sa acopere costurile rapamicinei daca studiile raman incurajatoare?
    Daca exista dovezi convingatoare ca medicamentul functioneaza, cred ca majoritatea companiilor de asigurari vor acoperi costurile medicamentului.
  35. Daca am PFT normale, pot lua totusi sirolimus? Nu veti fi eligibila pentru Testul MILES, dar puteti fi eligibila pentru alte teste.
  36. Daca testul MILES arata ca exista o incetinire a LAM, mai exista totusi posibilitatea sa ne confruntam cu un transplant de plaman mai tarziu?
    Din pacate nu stiu raspunsul la aceasta intrebare. Speranta noastra este sa gasim un medicament care sa incetineasca progresul bolii. Ramane de vazut daca vom avea succes si daca progresul va fi oprit sau doar incetinit partial.
  37. In prima parte a studiului va fi nevoie sa ramanem peste noapte la centru, sau cateva zile, si vom plati pentru asta?
    Va fi nevoie sa petreceti o noapte la centru, dar exista un buget alocat pentru transport daca va fi nevoie.
  38. Cum se va lua decizia cu privire la celelalte tari in afara de SUA care vor fi incluse in Testul MILES?
    Decizia se ia pe baza locatiilor incluse in subventiile originale care au fost inaintate NIH pentru a fi platite pentru acest test.
  39. Exista vreo speranta ca sirolimus sa afecteze formarea si reducerea complicatiilor in cazul chilului in LAM?
    Chilul se strange atunci cand canalele limfatice sunt blocate de celulele LAM. Avem motive sa speram ca daca rapamicina ucide celulele LAM, canalele limfatice vor drena mai bine.
  40. Inscrierea mea ar implica costuri ridicate de transport asa ca imi fac un plan financiar pentru acest lucru. FEV1 este de 37% la mine asa ca ma incadrez. Voi face tot ce pot ca sa particip si daca toate cele 8 programari la control necesita revenirea la centru, le voi plati cumva!
    Exista un buget alocat transportului pentru fiecare vizita pentru cei care vor avea nevoie. Aceste cheltuieli va vor fi rambursate.
  41. Daca ma intereseaza testul, dar nu sunt sigur ca as putea finaliza testul (din cauza nevoii unui transplant), mi-ati recomanda sa particip la test sau sa ma inscriu pentru un transplant? Care optiune ar fi mai buna, atat financiar cat si stiintific, pentru studiu si pentru Fundatie?
    Trebuie sa actionati in interesul dumneavoastra. Daca luati in considerare un transplant si sunteti pe lista pentru unul, nu cred ca ar trebui sa va inscrieti pentru test.
  42. Sperati ca aceste teste vor incetini sau opri progresul LAM? S-ar putea imbunatati functiile plamanilor sau raman la fel?
    Speram sa se intample toate aceste lucruri!

sus

DESPRE PACIENTI -Carol Udycz

Urmeaza o prezentare impresionanta facuta de Carol Udycz, care ofera unei audiente formate din doctori perspectiva ei asupra testelor clinice. Carol a participat la mai multe tratamente experimentale in efortul sau de a invinge cancerul la san.

Buna ziua. Este o mare onoare pentru mine sa ma adresez acestui grup. Sper sa va pot oferi informatii valoroase dezvaluindu-va perspectiva pacientului asupra protocoalelor experimentale. Am participant la cercetari. Multi dintre cunoscutii mei ma considera o experta in experimentele pe oameni, deoarece am avut norocul sa particip la trei teste clinice pe parcursul a 5 ani. Nu sunt experta, dar ma consider o supravietuitoare tocmai datorita acelor teste. Personal, consider valoroasa participarea la aceste teste clinice. Este metoda mea de a plati o datorie fata de cei care au fost inaintea mea. Nu pot decat sa pastrez viu acest impuls.

Cate ceva despre mine. Am 50 de ani, sunt maritata de 25 de ani si mama a doi copii. Am lucrat ca infirmiera calificata aproape 30 de ani si mi-am desfasurat viata profesionala in mare parte in domeniul ingrijirii la domiciliu. Nu fumez, nu mananc carne rosie si beau numai ocazional. Am facut intotdeauna exercitii fizice si sport. Dupa cum se spune, "Nu am fost bolnava niciodata." Pana cand am descoperit...o umflatura.

Am fost diagnosticata cu cancer la san in iulie 1995. Am suferit o mastectomie la sanul stang, o insertie Portacath, si o multime de teste precum si un regim agresiv de chimioterapie experimentala - toate acestea in 6 saptamani.

La prima mea vizita la oncolog, mi-a fost groaznic de frica. Oncologul meu, Dr. D., a fost dragut, amabil, mi-a oferit o gramada de cunostinte si informatii. Mi-a prezentat optiunile de tratament si mi-a sugerat sa particip la acest test clinic. Mi-a explicat toate riscurile si mi-a raspuns la toate intrebarile, cu exceptia celei mai importante: "Vor functiona toate acestea?" Bineinteles, stiam ca nu imi poate raspunde la aceasta intrebare, asa ca nu l-am intrebat. Dar acesta era doctorul meu care imi dadea cele mai bune sfaturi de care era capabil. Asa ca am acceptat si m-am inscris la studiu.

Testul clinic era a treia faza a unui studiu de marire a dozei de doxorubicina - patru doze pe saptamana la fiecare 3 saptamani. Dozele erau mari, asa ca am primit jumatate intr-o zi si jumatate a doua zi. Mi se lua sange de trei ori pe saptamana, si petreceam atat de mult timp la clinica incat am luat in considerare cumpararea unei case in oras, mai aproape de clinica. Am intrat in remisie si am ramas asa pentru vreo doi ani.

In iunie 1998, am fost diagnosticata cu metastaze la plamani si limfatice. Am inceput sa iau Taxol (paclitaxel) in combinatie cu Herceptin (trastuzumab) in octombrie. In februarie, tumorile disparusera si am intrat din nou in remisie. Am fost libera de orice tratament din octombrie 1999 pana in ianuarie 2000, cand au fost redescoperite metastazele la creier la o tomografie computerizata de rutina. Am fost trimisa la un oncolog radiolog, Dr. N, care a fost dragut, amabil, mi-a oferit multe cunostinte si informatii. Mi-a prezentat optiunile de tratament, mi-a sugerat sa particip la testul clinic, mi-a explicat detaliile si riscurile, si mi-a raspuns la toate intrebarile - cu exceptia celei mai importante: "Vor functiona toate acestea?"

Dupa cum mi s-a explicat, aceasta a treia faza a protocolului se adauga la iradierea standard a intregului creier. Participantilor li s-ar face o injectie cu texaphyrin de gadolinium, un radiosensibilizator, inainte de tratamentul cu radiatii pentru a sensibiliza tumoarea si a mari gradul de distrugere a celulelor. Am fost de acord. Totusi, simteam din nou o frica si anxietate coplesitoare, auzeam lucruri suparatoare si eram fortata sa iau decizii importante pe baza parerilor unor oameni care nu imi erau familiari. Totusi, acesta era doctorul meu si imi oferea cea mai buna evaluare a optiunilor pe care le aveam. Din nou, am fost de acord.

Nu a durat mult pentru a realiza de ce acest studiu nu era unul popular. Molecula Gd-Tex este similara clorofilei: Unul dintre efectele secundare este inverzirea pielii. Bineinteles ca pielea mea s-a facut verde si avand in vedere ca nu sunt irlandeza si nici nu este ziua Sf. Patrick sau Craciunul, aveam nevoie de niste explicatii. Nu eram in stare sa imi informez prietenii si colegii cu privire la aceste noi evenimente. Problemele din trecut referitoare la cancer... am vazut, am trecut prin asta; am fost cheala un an si jumatate - nici o problema. Dar metastazele pe creier erau o cu totul alta poveste. Sa incerce cineva sa pastreze un stil de viata si un program de lucru normale cu niste chestii serioase pe creier care te impiedica sa gandesti si te fac sa te simti extrem de obosit tot timpul. Din fericire, totusi, am reusit sa imi exprim aceste temeri si ingrijorari fata de echipa care se ocupa de sanatatea mea. Au fost ingrijorati si m-au sustinut, si m-au ajutat sa raman cat se poate de optimista intr-o situatie care era cu adevarat devastatoare.

Recent, am inceput din nou terapia cu Herceptin. Astazi, scriu aceste lucruri cu frica si anxietate, dupa ce am incheiat inca o serie de teste asupra unui alt nodul limfatic. Ca pacienti cu cancer si participanti la cercetare folosim termeni ca "batalie", "lupta pentru viata", "un razboi personal". Auzim, "Fii un participant informat la ingrijirea ta", "Nu-ti fie frica de doctor." Impartasim experiente, tratamente, temeri, batalii castigate si batalii pierdute.

Ca pacient cu cancer si participant la cercetari, vreau sa va spun ca atunci cand auzim despre experienta cu succes a unui alt pacient, acest lucru ne poate aduce speranta, dar in final, aceste povesti nu conteaza. Vreau sa va spun ca ceea ce conteaza cu adevarat este ceea ce tu, doctorul meu si cercetatorul clinic, poti face pentru mine. Tu esti cheia viitorului meu. Voi lupta atata timp cat tu imi vei pune la dispozitie munitia pentru a canstiga aceasta batalie - operatia, chimioterapia, radiatiile, testele, medicamentelo si informatia.

Depind de tine sa ma inveti ce am de facut in prima linie - nutritia corecta, odihna, exercitiile si schimbari ale stilului de viata. Depinde de tine si de expertii tai pentru a-mi pune la dispozitie cunostintele si experienta necesara pentru a ma ajuta in acest razboi. Si depind de tine sa faci asta intr-o maniera optimista si cu grija.

Ce altceva mai poti face pentru mine, pacientul, participantul la cercetare? Asigurati-va ca fiecare pacient este cel mai important in acel moment. Fa-ma sa ma simt special - nu sunt un "subiect". Convinge-ma ca esti cel mai competent si cel mai bine informat cercetator clinic de pe pamant. Ca tu ai toate raspunsurile, si daca nu le ai, ca le vei afla.

Ofera-mi informatii. Ca pacient si participant la cercetare, cea mai mare teama a mea este ca nu voi fi informat cu privire la toate optiunile, ca o voi pierde exact pe cea care ar putea face diferenta. Ofera-mi speranta ca cercetatorii de aici si din alte parti lucreaza la ceva numai pentru mine. Explica-mi riscurile tratamentelor experimentale si standard astfel incat sa inteleg bine toate optiunile. Pregateste cu atentie formularul de acord informat. Asigura-te ca este complet si usor de citit si va ramane confidential. Incurajeaza intrebarile. Explica-mi fiecare detaliu incluzand preturile probabile si daca acestea vor fi acoperite de asigurare. Spuneti-mi ce asteptati de la mine si cum imi va schimba acest lucru viata. Ajutati-ma sa cred ca pot suporta responsabilitatea de a participa la acest studiu. Amintiti-va ca ma duc acasa unde intalnesc un zid de intrebari, comentarii si critici de la membrii familiei si prietenii bine-intentionati. Oferiti-mi uneltele pentru a apara ceea ce tocmai am aprobat.

Incurajati o a doua opinie. Amintiti-va ca tocmai ne-am cunoscut si imi transmiteti un mesaj coplesitor. Acordati-mi timp. Permiteti-mi sa nu fiu de acord, chiar daca testul clinic vi se pare cea mai buna optiune. Multor pacienti le e frica sa spuna nu pentru a nu dezamagi doctorul, si sunt ingrijorati ca daca nu vor fi de acord, doctorul nu ii va mai trata in acelasi fel, sau chiar deloc.

Ascultati. Este mai bine ca pacientii sa fie informati. In fiecare saptamana, mass-media lauda cel mai recent tratament pentru cancer, iar pacientii aud multe lucruri despre tratamentele alternative. Oricat de ridicole vi se par aceste "tratamente", adesea ele ofera speranta pacientilor care nu mai au alte optiuni.

Mesajul meu pentru pacienti este simplu: Fiti pregatiti sa luptati, fiti pregatiti sa auziti raspunsuri pe care nu vreti sa le auziti, fiti pregatiti sa pierdeti. Asumati-va riscuri deoarece cel mai mare risc este sa nu incercati nimic. Ca pacienti si participanti la cercetari, incercam sa invingem moartea participand la un test clinic care ar putea oferi remediul.

Mesajul meu pentru doctor/cercetator: Gasiti un remediu. Depind de voi sa imi oferiti speranta ca vindecarea este posibila - chiar probabila - pe parcursul vietii mele, si ca imi transmiteti acest mesaj cu toata fiinta. Ajutati la daramarea barierelor de comunicare; puneti-mi la dispozitie un nivel de comfort in cadrul procesului de luare a deciziei - rezultatul va fi mult mai bun. Nu va temeti sa profitati de clipa prezenta. Dovediti compasiune si intelegere pentru a ajuta la alungarea temerilor si anxietatilor mele.

Facem parte din aceeasi echipa. Sper ca indrumarile voastre imi vor oferi un plan de tratament inovator prin care voi face parte din remediu. Cu ajutorul vostru, voi continua sa lupt ca si cum as avea toate sansele de castig.

sus